Ein Binary Outcome Non-Inferiority Trial ist eine klinische Studienmethode, die darauf abzielt, nachzuweisen, dass eine neue Behandlung nicht schlechter ist als eine etablierte Behandlung im Hinblick auf ein binäres Ergebnis. Solche Ergebnisse können beispielsweise „Erfolg“ vs. „Misserfolg“ oder „Überleben“ vs. „Tod“ sein.
Ziel und Konzept
Das Ziel eines Non-Inferiority Trials ist es, zu zeigen, dass die neue Behandlung keinen klinisch relevanten Nachteil gegenüber der bestehenden Behandlung aufweist. Im Gegensatz zu Überlegenheitsstudien, die auf ein besseres Ergebnis abzielen, oder Äquivalenzstudien, die Gleichwertigkeit beweisen sollen, definiert man hier ein akzeptables Maß an Minderleistung, die sogenannte Nichtunterlegenheitsgrenze.
Berechnung der Stichprobengröße
Die Berechnung der Stichprobengröße ist essenziell, um sicherzustellen, dass die Studie genügend statistische Power hat, um eine Nichtunterlegenheit nachzuweisen. Hierbei wird eine vorab festgelegte Differenz (die Nichtunterlegenheitsgrenze) verwendet, um den klinisch akzeptablen Unterschied zwischen den Gruppen zu definieren. Unser spezieller Rechner unterstützt Sie bei der Ermittlung der optimalen Stichprobengröße basierend auf diesen Parametern.
Anwendung und Voraussetzungen
Ein Beispiel für einen Binary Outcome Non-Inferiority Trial wäre der Vergleich eines neuen generischen Medikaments mit einem Markenmedikament zur Behandlung einer Erkrankung, bei der das primäre Ergebnis „Erfolg“ vs. „Misserfolg“ ist. Die Festlegung der Nichtunterlegenheitsgrenze auf 10% bedeutet, dass die Heilungsrate des neuen Medikaments höchstens 10% schlechter sein darf als die des Markenmedikaments, um als nicht unterlegen zu gelten.
Die Durchführung einer solchen Studie erfordert eine klare Definition der Nichtunterlegenheitsgrenze sowie eine sorgfältige Planung und Analyse, um Verzerrungen zu vermeiden und valide Ergebnisse zu gewährleisten.
Kostenlose Online-Rechner zur Berechnung der Stichprobengröße
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Hinweise zur Berechnung der Stichprobengröße für Nichtunterlegenheitsstudien mit binären Ergebnissen
Die Berechnung der Stichprobengröße basiert auf der erwarteten Erfolgsrate in beiden Gruppen, der festgelegten Nichtunterlegenheitsgrenze sowie den statistischen Parametern Signifikanzniveau und Power.
Signifikanzniveau (Alpha)
Das Signifikanzniveau, auch Alpha (α) genannt, beschreibt das Risiko, fälschlicherweise einen Unterschied zwischen den Gruppen festzustellen, obwohl keiner existiert. Üblicherweise wird ein Alpha von 0,05 verwendet.
Power (1-Beta)
Die Power einer Studie (1-β) zeigt, wie wahrscheinlich es ist, einen echten Unterschied zu erkennen, wenn er tatsächlich vorhanden ist. In Nichtunterlegenheitsstudien wird häufig eine Power von 80% bis 90% angestrebt, um zuverlässige Ergebnisse zu gewährleisten.
Prozentuale Erfolgsrate in beiden Gruppen
Die Erfolgsrate (π\pi) ist der Anteil der Patienten, die in beiden Gruppen das gewünschte Ergebnis erzielen. In Nichtunterlegenheitsstudien wird davon ausgegangen, dass die Erfolgsraten beider Gruppen ähnlich, aber nicht identisch sind.
Nichtunterlegenheitsgrenze (d)
Die Nichtunterlegenheitsgrenze (dd) definiert den maximal akzeptablen Unterschied zwischen den Erfolgsraten der beiden Gruppen, bei dem die neue Behandlung noch als nicht unterlegen gilt. Beispielsweise könnte ein Wert von 10% (d = 10) bedeuten, dass eine Differenz von bis zu 10% als akzeptabel angesehen wird.
Formel zur Berechnung
Die Stichprobengröße wird mit folgender Formel berechnet:
n=f(α,β)⋅[π1(100−π1)+π2(100−π2)]d2n = \frac{f(\alpha, \beta) \cdot \left[ \pi_1 (100 – \pi_1) + \pi_2 (100 – \pi_2) \right]}{d^2}
Dabei steht π1\pi_1 für die Erfolgsrate in der experimentellen Gruppe, π2\pi_2 für die Erfolgsrate in der Kontrollgruppe, und f(α,β)f(\alpha, \beta) repräsentiert die Z-Werte, die durch das Signifikanzniveau und die Power festgelegt werden. Diese Formel stellt sicher, dass die Berechnung der Stichprobengröße präzise ist und aussagekräftige Ergebnisse in Ihrer Nichtunterlegenheitsstudie liefert.
