First-in-Human-Studien (FIH, auch als First-in-Man-Studien, FIM, bezeichnet) markieren einen der kritischsten Übergänge in der klinischen Entwicklung: den ersten Einsatz eines Wirkstoffs im Menschen. Sie werden in der Regel der Phase I zugeordnet und umfassen meist eine begrenzte Anzahl von Probanden, abhängig vom Studiendesign und der untersuchten Substanz. Während präklinische Daten aus In-vitro-Experimenten und Tiermodellen umfangreiche […]
Patientensicherheit in klinischen Studien beschreibt den Schutz von Studienteilnehmenden vor vermeidbaren Risiken im Zusammenhang mit neuen Therapien. Klinische Studien prüfen innovative Behandlungsansätze unter kontrollierten Bedingungen, greifen dabei jedoch direkt in die Gesundheit von Menschen ein. Entsprechend hoch sind die Anforderungen an die systematische Erfassung, Bewertung und Überwachung von Sicherheitsdaten. Regulatorische Leitlinien wie ICH-GCP sowie Anforderungen […]
Causality Assessment bezeichnet die strukturierte Bewertung, ob ein unerwünschtes Ereignis in einem ursächlichen Zusammenhang mit einem Arzneimittel steht. In der Pharmakovigilanz und in klinischen Studien bildet diese Kausalitätsbewertung eine zentrale Grundlage für Sicherheitsentscheidungen und regulatorische Meldepflichten. Der vorliegende Beitrag gibt einen systematischen Überblick über die methodischen Grundlagen des Causality Assessments, erläutert das WHO-UMC Causality Assessment […]
Klinische Studien werden heute weitgehend elektronisch dokumentiert. Prüfzentren erfassen ihre Daten in EDC-Systemen, Monitore prüfen Einträge digital, und statistische Auswertungen greifen auf konsolidierte Datensätze zurück. Der gesamte Studienprozess ist damit eng an elektronische Systeme gebunden. Im Verlauf einer Studie bleiben diese Daten jedoch selten unverändert. So korrigieren Prüfärzte Eingabefehler, Monitore im Auftrag des Sponsors klären […]
Gesundheitsdaten gehören zu den sensibelsten Informationen in der medizinischen Forschung. Entsprechend streng sind die rechtlichen Anforderungen an ihre Verarbeitung nach der Datenschutz-Grundverordnung. Dennoch besteht in der Praxis häufig Unsicherheit darüber, wie Daten datenschutzrechtlich korrekt einzuordnen sind. Insbesondere die Begriffe Anonymisierung und Pseudonymisierung werden oft synonym verwendet. Dabei unterscheiden sie sich grundlegend in ihrer rechtlichen und […]
MedDRA (Medical Dictionary for Regulatory Activities) ist in klinischen Studien und in der Pharmakovigilanz fest etabliert. In der praktischen Arbeit bleibt jedoch häufig unklar, wie die MedDRA Klassifikation und Hierarchie konkret eingesetzt werden sollen. Gerade bei der Kodierung von Ereignissen, der Aggregation von Daten und der Auswertung von Nebenwirkungen spielt der strukturierte Aufbau von MedDRA […]
Pharmakodynamik beschreibt, was ein Arzneimittel im Körper bewirkt. Während die Pharmakokinetik erklärt, wie ein Wirkstoff aufgenommen, verteilt, metabolisiert und ausgeschieden wird, beantwortet die Pharmakodynamik die Frage, welche Effekte ein Wirkstoff auslöst, sobald er sein Ziel erreicht. Sie untersucht, wie Arzneimittel an Rezeptoren, Enzyme, Ionenkanäle oder Transportproteine binden und welche biologischen Reaktionen daraus entstehen. Dieser Artikel […]
Der Begriff Proof of Concept (PoC) bezeichnet ein grundlegendes Prinzip in Entwicklungsprozessen. Es wird häufig auch als Machbarkeitsstudie bezeichnet und prüft, ob ein Konzept oder Wirkprinzip unter realistischen Bedingungen grundsätzlich funktioniert. Ziel ist es, frühzeitig eine belastbare Entscheidungsgrundlage zu schaffen, bevor weiterführende Schritte erfolgen. Im medizinischen Kontext erhält der PoC eine spezifische Bedeutung. Er zielt […]
Pharmakokinetik beschreibt, was der Körper mit einem Wirkstoff macht. Sie analysiert, wie schnell und in welchem Ausmaß ein Medikament aufgenommen, verteilt, verstoffwechselt und ausgeschieden wird. Gemeinsam bestimmen diese Prozesse, wie stark und wie lange ein Arzneimittel wirkt. Die Pharmakokinetik bildet damit eine zentrale Grundlage für sichere Dosierungen, klinische Studien und die individualisierte Therapie. Was bedeutet […]
Die Dosisfindung gehört zu den anspruchsvollsten Aufgaben der frühen Medikamentenentwicklung. In Phase I Studien müssen Forschende abschätzen, bei welcher Dosis ein neuer Wirkstoff sicher genug, aber gleichzeitig therapeutisch vielversprechend ist. Diese Entscheidungen basieren meist auf kleinen Stichproben, was die Unsicherheit erhöht und präzise statistische Ansätze erforderlich macht. Klassische Designs wie das 3+3 Verfahren nutzen feste […]
