MedDRA (Medical Dictionary for Regulatory Activities) ist in klinischen Studien und in der Pharmakovigilanz fest etabliert. In der praktischen Arbeit bleibt jedoch häufig unklar, wie die MedDRA Klassifikation und Hierarchie konkret eingesetzt werden sollen. Gerade bei der Kodierung von Ereignissen, der Aggregation von Daten und der Auswertung von Nebenwirkungen spielt der strukturierte Aufbau von MedDRA […]
Pharmakodynamik beschreibt, was ein Arzneimittel im Körper bewirkt. Während die Pharmakokinetik erklärt, wie ein Wirkstoff aufgenommen, verteilt, metabolisiert und ausgeschieden wird, beantwortet die Pharmakodynamik die Frage, welche Effekte ein Wirkstoff auslöst, sobald er sein Ziel erreicht. Sie untersucht, wie Arzneimittel an Rezeptoren, Enzyme, Ionenkanäle oder Transportproteine binden und welche biologischen Reaktionen daraus entstehen. Dieser Artikel […]
Der Begriff Proof of Concept (PoC) bezeichnet ein grundlegendes Prinzip in Entwicklungsprozessen. Es wird häufig auch als Machbarkeitsstudie bezeichnet und prüft, ob ein Konzept oder Wirkprinzip unter realistischen Bedingungen grundsätzlich funktioniert. Ziel ist es, frühzeitig eine belastbare Entscheidungsgrundlage zu schaffen, bevor weiterführende Schritte erfolgen. Im medizinischen Kontext erhält der PoC eine spezifische Bedeutung. Er zielt […]
Pharmakokinetik beschreibt, was der Körper mit einem Wirkstoff macht. Sie analysiert, wie schnell und in welchem Ausmaß ein Medikament aufgenommen, verteilt, verstoffwechselt und ausgeschieden wird. Gemeinsam bestimmen diese Prozesse, wie stark und wie lange ein Arzneimittel wirkt. Die Pharmakokinetik bildet damit eine zentrale Grundlage für sichere Dosierungen, klinische Studien und die individualisierte Therapie. Was bedeutet […]
Die Dosisfindung gehört zu den anspruchsvollsten Aufgaben der frühen Medikamentenentwicklung. In Phase I Studien müssen Forschende abschätzen, bei welcher Dosis ein neuer Wirkstoff sicher genug, aber gleichzeitig therapeutisch vielversprechend ist. Diese Entscheidungen basieren meist auf kleinen Stichproben, was die Unsicherheit erhöht und präzise statistische Ansätze erforderlich macht. Klassische Designs wie das 3+3 Verfahren nutzen feste […]
In frühen klinischen Studien spielt die richtige Dosierung eines neuen Wirkstoffs eine entscheidende Rolle. Bevor Forschende die Wirksamkeit prüfen können, müssen sie verstehen, welche Dosis gut verträglich ist und ab wann unerwünschte Nebenwirkungen auftreten. Für diese Phase-I-Studien hat sich ein Verfahren etabliert, das seit Jahrzehnten als Standard gilt: das 3+3-Design. Dieses klassische Schema für klinische […]
Studiendesigns bestimmen maßgeblich, wie zuverlässig medizinische Forschungsergebnisse sind. Sie beeinflussen die Rekrutierung von Patientinnen und Patienten, die Qualität der Datenerhebung, die Aussagekraft statistischer Auswertungen und die Übertragbarkeit der Ergebnisse auf die klinische Praxis. Eine zentrale Entscheidung betrifft die Frage, ob eine Untersuchung als monozentrische Studie an einem einzelnen Zentrum oder als multizentrische Studie an mehreren […]
In der frühen klinischen Entwicklung neuer Medikamente steht eine zentrale Frage im Vordergrund: Welche Dosis ist sicher und zugleich wirksam genug, um in weiteren Studienphasen getestet zu werden? Phase-I-Studien verfolgen genau dieses Ziel, denn in dieser Phase verabreichen Forschende Patientinnen und Patienten erstmals ein neues Medikament, meist in kleinen Gruppen. Das Hauptziel besteht darin, die […]
Eine fundierte Datenanalyse geht über Mittelwerte und Häufigkeiten hinaus. Ebenso wichtig ist es jedoch, die Variabilität von Daten sichtbar zu machen. Denn egal ob es um Cholesterinspiegel, Patientenzufriedenheit oder die Lebenserwartung geht: Ohne zusätzliche Informationen über Streuung und Unsicherheit bleibt das Gesamtbild unvollständig. Ein Beispiel: Zwei Länder haben im selben Jahr eine ähnliche durchschnittliche Lebenserwartung. […]
Randomisierte kontrollierte Studien – im Englischen Randomised Controlled Trials (RCT) – gelten als Goldstandard in der medizinischen Forschung. Der Begriff “randomisiert” verweist auf die zufällige Zuteilung der Studienteilnehmenden zu verschiedenen Gruppen bzw. Versuchsbedingungen, ein Prozess, der als Randomisierung bezeichnet wird. “Kontrolliert” bedeutet, dass es neben der Interventionsgruppe auch eine Kontrollgruppe gibt, die ein Placebo oder […]
