Ein Binary Outcome Superiority Trial ist eine klinische Studienmethode, die darauf abzielt, zu zeigen, dass eine Behandlung im Hinblick auf ein binäres Ergebnis einer anderen Behandlung überlegen ist. Ein binäres Ergebnis bezieht sich dabei auf Kategorien wie „Erfolg“ vs. „Misserfolg“ oder „Erkrankung“ vs. „Gesundheit“.
Ziel und Konzept
Das Hauptziel einer solchen Studie ist es, zu beweisen, dass die neue Behandlung einen statistisch signifikanten Vorteil gegenüber der bestehenden Behandlung bietet. Im Gegensatz zu Äquivalenz- oder Nichtunterlegenheitsstudien liegt der Fokus hier auf dem Nachweis der Überlegenheit. Dies bedeutet, dass die Ergebnisse der neuen Behandlung eindeutig besser ausfallen müssen als die der Kontrollgruppe.
Berechnung der Stichprobengröße
Die Berechnung der Stichprobengröße ist entscheidend, um sicherzustellen, dass die Studie über genügend statistische Power verfügt, um einen echten Unterschied zwischen den Gruppen nachzuweisen. Hierbei wird eine erwartete Differenz zwischen den beiden Gruppen festgelegt, die als klinisch signifikant angesehen wird. Unser spezieller Rechner unterstützt Sie bei der Bestimmung dieser Differenz und der benötigten Stichprobengröße.
Anwendung und Voraussetzungen
Ein Beispiel für einen Binary Outcome Superiority Trial wäre der Vergleich einer neuen medikamentösen Behandlung mit einem bestehenden Standardtherapeutikum zur Senkung des Blutdrucks. Wenn das Ziel darin besteht, die Heilungsrate der neuen Behandlung signifikant zu verbessern, z. B. von 60% auf 75%, dann zeigt der Trial die Überlegenheit, wenn dieser Unterschied statistisch und klinisch signifikant ist.
Die Durchführung einer solchen Studie erfordert eine klare Hypothese, eine sorgfältige Definition des primären Endpunkts und eine detaillierte Planung, um Verzerrungen oder zufällige Fehler zu minimieren.
Kostenlose Online-Rechner zur Berechnung der Stichprobengröße
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Rechner
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Hinweise zur Berechnung der Stichprobengröße für Überlegenheitsstudien mit binären Ergebnissen
Die Berechnung der Stichprobengröße für eine Binary Outcome Superiority Trial basiert auf der erwarteten Differenz zwischen den Gruppen, dem Signifikanzniveau und der statistischen Power. Diese Parameter gewährleisten, dass die Studie robust genug ist, um die Hypothese der Überlegenheit zu testen.
Signifikanzniveau (Alpha)
Das Signifikanzniveau, auch als Alpha (α) bezeichnet, definiert die Wahrscheinlichkeit, einen Unterschied zu finden, obwohl in Wirklichkeit keiner existiert. Typischerweise wird ein Alpha von 0,05 verwendet, was einem 5%igen Risiko für einen Fehler erster Art entspricht.
Power (1-Beta)
Die Power (1-β) gibt an, wie wahrscheinlich es ist, dass die Studie einen echten Unterschied zwischen den Gruppen erkennt. Eine typische Power von 80% bedeutet, dass das Risiko eines Fehlers zweiter Art (β) bei 20% liegt.
Prozentuale Erfolgsraten in beiden Gruppen
Die Erfolgsrate beschreibt den Anteil der Patienten in jeder Gruppe, die das gewünschte Ergebnis erzielen. In Überlegenheitsstudien wird eine signifikant höhere Erfolgsrate in der experimentellen Gruppe erwartet.
Erwartete Differenz (d)
Die erwartete Differenz (d) gibt den minimalen Unterschied zwischen den Erfolgsraten der Gruppen an, der als klinisch bedeutsam angesehen wird. Ein Wert von z. B. 15% (d = 15) bedeutet, dass die neue Behandlung die Erfolgsrate um mindestens 15% verbessern muss, um als überlegen zu gelten.
Formel zur Berechnung
Die Berechnung der Stichprobengröße erfolgt nach folgender Formel:
n=f(α,β)⋅[π1(100−π1)+π2(100−π2)]d2n = \frac{f(\alpha, \beta) \cdot \left[ \pi_1 (100 – \pi_1) + \pi_2 (100 – \pi_2) \right]}{d^2}
Dabei steht π1\pi_1 für die Erfolgsrate in der experimentellen Gruppe, π2\pi_2 für die Erfolgsrate in der Kontrollgruppe, und f(α,β)f(\alpha, \beta) repräsentiert die Z-Werte für Signifikanzniveau und Power. Diese Formel gewährleistet eine präzise Berechnung der Stichprobengröße und unterstützt Sie dabei, verlässliche Ergebnisse in Ihrer Überlegenheitsstudie zu erzielen.
