Ein Binary Outcome Equivalence Trial ist eine klinische Studienmethode, die darauf abzielt, zu beweisen, dass zwei Behandlungsmethoden hinsichtlich eines binären Ergebnisses gleichwertig sind. Ein binäres Ergebnis kann beispielsweise “Erfolg” vs. “Misserfolg” oder “Überleben” vs. “Tod” sein.
Ziel und Konzept
Das Ziel einer solchen Studie ist es, zu zeigen, dass der Unterschied im Ergebnis zwischen zwei Gruppen nicht klinisch signifikant ist. Anders als bei Überlegenheitsstudien, bei denen eine Behandlung als besser als die andere nachgewiesen werden soll, liegt der Fokus hier auf dem Nachweis der Äquivalenz. Das bedeutet, dass die neue Behandlung im Vergleich zur bestehenden keinen bedeutsamen Vorteil oder Nachteil aufweist.
Die Berechnung der Stichprobengröße für eine Binary Outcome Equivalence Trial ist entscheidend. Sie stellt sicher, dass die Studie eine hohe statistische Sicherheit bietet. Hierbei wird eine akzeptable Differenz zwischen den beiden Gruppen definiert, innerhalb derer die Ergebnisse als gleichwertig angesehen werden. Unser Rechner für solche Studien hilft, diese Differenz und die entsprechende Stichprobengröße zu berechnen.
Anwendung und Voraussetzungen
Ein typisches Beispiel für eine Binary Outcome Equivalence Trial wäre der Vergleich von zwei Medikationen zur Behandlung einer Krankheit, bei der das primäre Ergebnis die Heilungsrate ist, also z. B. “geheilt” vs. “nicht geheilt”). Wird eine Differenz von 5% als klinisch irrelevant angesehen, so würde der Trial zeigen, dass die beiden Medikamente in dieser Hinsicht gleichwertig sind, wenn die Heilungsraten in beiden Gruppen innerhalb dieser 5%-Spanne liegen.
Insgesamt erfordert die Durchführung eines Binary Outcome Equivalence Trials eine sorgfältige Planung und präzise Definition der Äquivalenzgrenzen sowie eine fundierte statistische Analyse, um sicherzustellen, dass die Ergebnisse valide und klinisch relevant sind.
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Hinweise zur Berechnung der Stichprobengröße für Äquivalenzstudien mit binären Ergebnissen
Um eine Binary Outcome Equivalence Trial statistisch valide zu gestalten, muss die Stichprobengröße so berechnet werden, dass das gewünschte Signifikanzniveau und die statistische Power erreicht werden. Die Berechnung basiert auf einem festgelegten Signifikanzniveau und einer gewünschten Power. Zudem wird eine definierte Äquivalenzgrenze verwendet, die die akzeptable Differenz zwischen den beiden Behandlungsgruppen angibt.
Signifikanzniveau (Alpha)
Das Signifikanzniveau, üblicherweise als Alpha (α) bezeichnet, gibt die Wahrscheinlichkeit an, dass ein Ergebnis fälschlicherweise als signifikant angesehen wird. In der Äquivalenzforschung wird häufig ein Alpha von 0,05 festgelegt, was einer 5% Wahrscheinlichkeit für einen Fehler erster Art entspricht.
Power (1-Beta)
Die Power einer Studie, dargestellt als 1-β, gibt an, wie wahrscheinlich es ist, dass die Studie eine echte Äquivalenz erkennt, wenn sie tatsächlich vorliegt. Eine Power von 95% bedeutet, dass die Wahrscheinlichkeit, eine Äquivalenz korrekt festzustellen, bei 95% liegt. Das verbleibende Beta (β) von 5% stellt die Wahrscheinlichkeit für einen Fehler zweiter Art dar.
Prozentuale Erfolgsrate in beiden Gruppen
Die Erfolgsrate, hier mit dem Symbol π dargestellt, gibt den prozentualen Anteil an, der in beiden Gruppen den angestrebten Behandlungserfolg erreicht. In vielen Studien wird eine angenommene Erfolgsrate von 10% für beide Gruppen verwendet.
Äquivalenzgrenze (d)
Die Äquivalenzgrenze definiert die maximal akzeptable Differenz zwischen den Erfolgsraten beider Gruppen, innerhalb derer die Behandlungen als gleichwertig angesehen werden. Ein Wert von 5% (d = 5) bedeutet, dass ein Unterschied von bis zu 5% als klinisch irrelevant angesehen wird.
Formel zur Berechnung
Die Berechnung der Stichprobengröße stützt sich auf die folgende Formel:
\[n = \frac{2 \cdot f(\alpha, \beta/2) \cdot \pi \cdot (100 – \pi)}{d^2}\]
Dabei steht π für die Erfolgsrate in beiden Gruppen. \( f(\alpha, \beta/2) \) bezieht sich auf die Z-Werte, die durch das Signifikanzniveau und die Power bestimmt werden. Diese Formel gewährleistet eine präzise Berechnung der Stichprobengröße, um aussagekräftige Ergebnisse in einer Äquivalenzstudie zu erzielen.
