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STATISTIK BLOG Proof of Concept in der medizinischen Forschung Der Begriff Proof of Concept (PoC) bezeichnet ein grundlegendes Prinzip in Entwicklungsprozessen. Es wird häufig auch als Machbarkeitsstudie bezeichnet und prüft, ob ein Konzept oder Wirkprinzip unter realistischen Bedingungen grundsätzlich funktioniert. Ziel ist es, frühzeitig eine belastbare Entscheidungsgrundlage zu schaffen, bevor weiterführende Schritte erfolgen. Im medizinischen Kontext erhält der PoC eine spezifische Bedeutung. Er zielt darauf ab zu zeigen, dass ein

STATISTIK BLOG Continual Reassessment Method in klinischen Studien: Modellbasierte Dosisfindung Die Dosisfindung gehört zu den anspruchsvollsten Aufgaben der frühen Medikamentenentwicklung. In Phase I Studien müssen Forschende abschätzen, bei welcher Dosis ein neuer Wirkstoff sicher genug, aber gleichzeitig therapeutisch vielversprechend ist. Diese Entscheidungen basieren meist auf kleinen Stichproben, was die Unsicherheit erhöht und präzise statistische Ansätze erforderlich macht. Klassische Designs wie das 3+3 Verfahren nutzen feste Entscheidungsregeln und sind einfach anwendbar,

STATISTIK BLOG 3+3 Design zur Dosisfindung in klinischen Studien In frühen klinischen Studien spielt die richtige Dosierung eines neuen Wirkstoffs eine entscheidende Rolle. Bevor Forschende die Wirksamkeit prüfen können, müssen sie verstehen, welche Dosis gut verträglich ist und ab wann unerwünschte Nebenwirkungen auftreten. Für diese Phase-I-Studien hat sich ein Verfahren etabliert, das seit Jahrzehnten als Standard gilt: das 3+3-Design. Dieses klassische Schema für klinische Dosis-Eskalationsstudien teilt die Teilnehmenden in kleine

STATISTIK BLOG Studiendesigns in der Medizin: Monozentrisch vs Multizentrisch Studiendesigns bestimmen maßgeblich, wie zuverlässig medizinische Forschungsergebnisse sind. Sie beeinflussen die Rekrutierung von Patientinnen und Patienten, die Qualität der Datenerhebung, die Aussagekraft statistischer Auswertungen und die Übertragbarkeit der Ergebnisse auf die klinische Praxis. Eine zentrale Entscheidung betrifft die Frage, ob eine Untersuchung als monozentrische Studie an einem einzelnen Zentrum oder als multizentrische Studie an mehreren Einrichtungen durchgeführt wird. Diese Wahl hat

STATISTIK BLOG Hierarchisches Testen gegen Alphafehler-Kumulierung In der medizinischen Forschung werden häufig mehrere Hypothesen innerhalb einer Studie geprüft, etwa bei verschiedenen Fragestellungen oder Subgruppen. Dieses multiple Testen erhöht das Risiko, zufällig signifikante Ergebnisse zu erhalten. Die Folge ist eine sogenannte Alphafehler-Kumulierung, bei der die Gesamtwahrscheinlichkeit für einen Fehler 1. Art steigt. Klassische Verfahren wie die Bonferroni-Korrektur setzen genau dort an, bleiben aber oft konservativ und schränken die Teststärke ein. Eine